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姐弟俩家族性噬血细胞综合征的治疗之路有这样一种罕见病，患儿出生后因为携带异常基因，免疫功能缺陷，一旦感染某种病毒，免疫细胞便会吞食自身的血细胞，并引起发热、出血、肝脏肿大，甚至危及生命。
2014年的一天，笑笑才4岁，突然抽搐不止、昏迷休克，当天被送到医院ICU，不想这一躺就是6天。53岁借卵子生子看着笑，情况好转便带着笑笑转到的医院治疗。
两年后凯凯（化名）的出生给这个家庭带来了新生。但是让所有人都没想到的是在凯凯出生两个月后，出现发热、体表有多个淋巴结肿大、肝功能损伤等症状，最终被诊断为家族性噬血细胞综合征。由此，父母带着姐姐笑笑去查基因发现也是同样的病，笑笑已经错过，但是弟弟的病才刚刚开始。
这个病唯一的治疗办法是行造血干细胞移植（以下简称移植），患儿父母了解到，其原理是将正常人的造血干细胞移植给患者，外来的造血干细胞在患者体内发育出正常的免疫细胞，以替换患者原有缺陷的免疫细胞，从而治愈本病。凯凯在2019年转到我院，八病区医生了解了凯凯与笑笑的情况后，根据病情不同、进展不同，为姐弟俩制定了个性化治疗方案。
间为姐弟俩寻找非血缘造血干细胞，但是一次又一次传来的信息都让患儿家长忐忑，没有相应的配型。，医生选择凯凯父亲作为捐献者，行半相合移植，在凯凯最佳细胞移植与相应的治疗，这个小伙子现在移植后一年，已经活蹦乱跳，只需要定期来医院复查即可。 笑笑的情况则不同，因为噬血指征不突出，PRF1复合杂合突变，以癫痫神经系统病变为主要症状，由于诊断不明确耽误了治疗也耽误了。现在病情相对平稳，想到凯凯的治疗效果，父母选择给笑笑做移植，来博取治愈的希望。值得说的是，不论是凯凯还是笑笑，都是父亲给他们做供者，采集造血干细胞是按照患者的体重比例来采集，笑笑为了让爸爸少采一点，每天除了必须的营养之外只吃水煮菜来减重。不负众望，她用了10斤，这种状态将一直持续到她进仓。
想起最近热播的了不起的儿科医生中，有个身患白血病的孩子，父母觉得是负担，将其抛弃在医院。又回过来头看笑笑凯凯一家，不论是心理上还是治疗的费用上，家的两倍甚至更多，但是他们从来没有想过放弃这一词，积极的为自己儿女治疗。
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